本次获批是基于发表于《Nature Medicine》的NATRON III 期临床研究的积极结果，该研究是一项 III 期、多中心、随机、双盲、平行分组、安慰剂对照试验，旨在评估符合入组条件的HES患者，接受本瑞利珠单抗治疗的疗效和安全性2。
研究共纳入 133例受试者，按 1:1 随机分组，在 24 周双盲治疗期内每 4 周接受一次本瑞利珠单抗（30 mg）或安慰剂治疗，并继续接受基础 HES 治疗。主要终点为首次 HES 恶化/发作的时间，定义为 HES 临床表现或实验室异常，导致口服糖皮质激素（OCS）剂量增加或冲击治疗（剂量 ≥10 mg/天，持续至少 2 天），或需要增加/新增细胞毒性药物和/或免疫抑制进行治疗，或住院治疗。研究结果显示，与安慰剂组相比，本瑞利珠单抗推迟了HES患者首次发作/恶化时间，并显著降低疾病恶化/发作的风险 65%（恶化或发作的患者比例分别为 19.4% vs 42.4%；HR 0.35；95% CI: 0.18–0.69；P=0.0024）（图1）。研究所设关键次要终点，包括出现 HES 发作患者比例、HES年发作率、首次血液学复发时间（AEC ≥1×10⁹/L），以及从基线到第 24 周 PROMIS 疲劳评分的变化均已达到2。
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